Aquestive Therapeutics は、Anaphylm™ (エピネフリン) 舌下フィルムの薬物動態学的および薬力学的性能を評価する最新の臨床研究から肯定的な結果を報告し、最近の自動車からの結果を提供します

アナフィルムの血中濃度が最大になるまでの時間（Tmax 中央値）は 10 分で、範囲は 5 ～ 20 分でした。

アナフィルムに対する 10 分間の初期薬物曝露 (曲線下の部分面積、または pAUC0-10min) は、Auvi-Q® (エピネフリン注射) 自動注射器 0.3 mg と同様で、エピネフリン 0.3 mg 手動注射より 4 倍以上高く、一方、それよりは低かったEpiPen® (エピネフリン) 自動注射器 0.3mg およびジェネリック同等製品の両方よりも優れています

アナフィルムと自動注射器の両方で、薬力学的効果は早ければ 2 分で観察されました

アナフィラムと承認されたエピネフリン製剤を比較するための目標範囲が、今後の重要な研究に向けて特定されることに成功

当社は引き続き、2023 年第 3 四半期に重要な研究のプロトコルを FDA に提出する予定です。

ニュージャージー州ウォレン、2023 年 5 月 31 日 (グローブニュースワイヤー) -- Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST) (以下「当社」または「Aquestive」) は、現在の標準治療で患者の問題を解決する医薬品を開発する製薬会社です。人々の生活を改善する革新的な製品を提供する同社は本日、FDA とのフェーズ 2 終了会議後に完了した最近のパイロット研究からのトップラインの臨床データを発表しました。研究には、(1) 投与指示の変更に基づく薬物動態 (PK) 結果の差異、(2) アナフィルムに関する追加の反復投与データ、および (3) 承認された自動注射器間の差異の調査が含まれます。

「これらのデータは、アナフィラキシー投与後の重要な最初の10分間にエピネフリンが急速に吸収されることを示し続けています。当社の科学顧問とFDAが以前述べたように、アナフィラキシーは迅速に治療しなければならない重篤な状態です。簡単に言えば、アナフィラキシー投与中は一分一秒が重要です」重度のアレルギー反応です」と Aquestive の最高経営責任者、ダニエル・バーバーは述べました。「私たちは、アナフィラム開発プログラムの進行を続ける中で、エピネフリン送達の迅速性を確認した最近のパイロット研究からの最新の臨床結果を共有できることをうれしく思います。私たちは、重要なPK試験のプロトコールを第3四半期中にFDAに提出する予定です」当局のレビューとコメントについては2023年まで。」

ジョンズ・ホプキンス大学のアレルギー免疫学者で医学准教授のデビッド・ゴールデン医学博士は、「アナフィラキシーに関する最新の臨床データは、舌下フィルムがアナフィラキシーの最も効果的な治療に必要な薬物動態学的および薬力学的な効果を継続的にもたらし続けていることを証明している」と述べた。アナフィラキシー反応の進行を防ぎます。この生命を脅かす症状の治療には、早期かつ高レベルのエピネフリンが重要であることがわかっています。」

単回投与パイロット PK 研究当社は最近、投与説明書を改訂し、健康な被験者を対象としたアナフィルム 12mg の単回投与 PK 研究を完了しました。アナフィラムを舌下粘膜に塗布し、規定の唾液保持時間なしで溶解するまでその場に保持した。この研究の結果、幾何平均最大エピネフリン濃度 (Cmax) は 400pg/mL、Tmax 中央値は 10 分、Tmax 範囲は 5 分から 20 分という結果になりました。これは、アナフィラム開発プログラムにおけるこれまでの最速の中央値 Tmax 結果です。これらの結果は、当社がフィルム管理の最適化を続けるにつれて、以前の管理指示からの有意義な改善を示しています。

重要なのは、投与後の最初の10分以内のすべての時点で、アナフィルムのエピネフリンレベルは、以前の研究データからのエピネフリン0.3mg手動注射によるエピネフリンレベルよりも有意に高かったことです。 FDA とのやり取りに基づいて、同社は投与後の最初の 10 分間は承認済みの自動注射器と類似していることが好ましいと考え続けています。アナフィルム投与を受けた被験者のうち1人を除く全員は、投与後15分までにエピネフリン濃度が100pg/mLを超えた。

同じ研究で、収縮期血圧を含む複数の薬力学マーカーがモニタリングされました。投与後２分で収縮期血圧の中央値２２ｍｍＨｇの上昇が観察され、ベースラインからの有意な変化は投与後１時間維持された。研究中に重大な有害事象は報告されず、アナフィルムは引き続き安全であり、被験者の忍容性も良好です。

さまざまな自動注射器とアナフィラムの反復投与を含むエピネフリン 0.3mg 手動注射を比較するパイロットクロスオーバー PK 研究手動エピネフリン注射が診療所以外ではめったに使用されないことを考慮して、同社は 3 つの異なる自動注射器と 0.3mg 手動注射 (Belcher Pharmaceuticals) を比較するパイロット PK 研究を実施しました。これらの自動注射器は、Auvi-Q (エピネフリン) 0.3mg 自動注射器、EpiPen (エピネフリン) 0.3mg 自動注射器、および EpiPen (Teva Pharmaceutical USA) のジェネリック同等品です。これらのデータは、今後の重要な研究でアナフィルムの性能を比較するための適切な自動注射器と PK 値を特定するのにも使用されます。

EpiPen、ジェネリックエピネフリン自動注射器、および Auvi-Q の Cmax レベルの幾何平均は、それぞれ 628、573、および 646pg/mL であり、Tmax 時間の中央値は、それぞれ 10、15、および 30 分でした。同じ研究での比較として、エピネフリン 0.3mg 手動注射の幾何平均 Cmax レベルは 344pg/mL で、Tmax 中央値は 50 分でした。

この研究の別の部門では、同社は初回投与の25分後に2回目の投与を被験者に行う反復投与研究も完了した。重要なのは、アナフィルムの予想される投与指示への違反を潜在的にシミュレートする最小限の投与指示が利用されたことです。同社の以前の反復投与研究と一致して、アナフィルムは 25 分後に再投与された場合、Tmax の中央値が 8 分でした。 Cmax と全体の曝露量は自動注射器と同等であり、必要に応じて、後の期間にアナフィルムの 2 回目の投与を効果的に使用できることが示されました。この研究のどの部門でも重大な有害事象は報告されませんでした。

このトップラインデータに関する追加情報を含むプレゼンテーションは、Aquestive Web サイトの投資家ページ内のイベントとプレゼンテーションページで入手できます。

アナフィラキシーについてアナフィラキシーは、急速に発症し、場合によっては致死的な重篤な全身性過敏反応です。米国では4,900万人もの人が慢性的にアナフィラキシーの危険にさらされています。生涯有病率は少なくとも5%、つまり米国では1,600万人以上です。アナフィラキシーの直接費用は年間 12 億ドルと推定されており、エピネフリンに対する直接費用は 2 億 9,400 万ドル、間接費用は 6 億 900 万ドルです。アナフィラキシーによる入院の頻度は、過去 10 ～ 15 年間で 500 ～ 700% 増加しました。以前にアナフィラキシーを経験した患者のうち、52% はエピネフリン自動注射器の処方を受けたことがなく、60% は現在利用可能な自動注射器を持っていませんでした。アナフィラキシーの最も一般的な原因は、食品（ピーナッツなど）、虫刺されによる毒、および薬剤です。エピネフリン注射は、皮膚の発疹、喉の腫れ、呼吸困難、胃腸の苦痛、意識喪失などを含むアナフィラキシーの重篤な症状を回復させることを目的とした現在の標準治療です。

アナフィルム™についてアナフィルム (AQST-109) は、エピネフリンを迅速に送達するために舌の下に適用される舌下フィルムとして投与されるポリマーマトリックスベースのエピネフリンプロドラッグ候補製品です。この製品は郵便切手と同じくらいの大きさで、重さは 1 オンス未満で、接触すると溶け始めます。投与には水や飲み込む必要はありません。 Anaphilm のパッケージは、平均的なクレジットカードよりも薄くて小さいため、ポケットに入れて持ち運ぶことができ、雨や日光にさらされるなどの悪天候にも耐えられるように設計されています。

Aquestive Therapeutics について Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AQST) は、現在の標準治療による患者の問題を解決し、患者の生活を改善する革新的な製品を提供する医薬品を開発する製薬会社です。当社は、複雑な分子を送達するための経口投与製品を開発し、侵襲的で不便な標準治療に代わる新たな選択肢を提供しています。 Aquestive は、当社のライセンシーによって米国および世界中で販売されている 5 つの商品化製品を持っています。また、同社は製薬会社と協力して、PharmFilm® などの独自のクラス最高技術を使用して新しい分子を市場に投入しており、医薬品開発および商品化能力が実証されています。 Aquestive は、中枢神経系疾患の治療およびアナフィラキシーを含む重度のアレルギー反応の治療に焦点を当てた独自の製品パイプラインを推進しています。詳細については、Aquestive.com にアクセスし、LinkedIn でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述このプレスリリースの特定の記述には、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。「信じる」、「予想する」、「計画する」、「期待する」、「推定する」、「「意図する」、「かもしれない」、「であろう」、またはこれらの用語の否定形、および同様の表現は、将来の見通しに関する記述を特定することを目的としています。これらの将来予想に関する記述には、当社の製品候補アナフィルム™ (エピネフリン) 舌下フィルムの臨床開発および FDA による承認を通じた進歩と関連する時期に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。アナフィルムが患者にもたらす可能性のある潜在的な利益、および歴史的事実ではないその他の記述。これらの将来予想に関する記述は、施設の開始、登録、臨床試験のタイミングと適切性を含む臨床試験に関して、新型コロナウイルス感染症の世界的なパンデミックが当社の事業に与える不確実な影響の影響を受ける可能性があります。アナフィルムの規制当局への提出と規制当局の審査と承認について。医薬品原料およびその他の原材料のサプライチェーン、製造、流通。適切な労働力と熟練した専門家の継続的な利用可能性。

これらの将来予想に関する記述は、当社の現在の期待と信念に基づいており、実際の結果が将来予想に関する記述に記載されている内容と大きく異なる原因となる可能性がある多くのリスクと不確実性の影響を受けます。かかるリスクおよび不確実性には、当社の開発作業に関連するリスクが含まれますが、これに限定されません。これには、製品開発活動およびアナフィラムの臨床試験のタイミング、コスト、成功の遅延または変更が含まれます。アナフィラムのFDA承認のためのPK/PD比較提出において当社が十分なデータを生成できないリスク。 FDAがアナフィルムのFDA承認のために追加の臨床研究を要求する可能性があるリスクを含む、アナフィルムのFDAフェーズ2終了会議で特定された懸念事項に当社が対処できないリスク。アナフィルムに対する FDA の承認が遅れる、または受け取れないリスクがあり、アナフィルムに対する FDA の承認を確実に取得できるという保証はありません。当社の短期および長期の流動性および現金要件、その他の現金需要をその時点および金額ですべて満たすには、利用可能な負債および株式による資金調達や営業収益へのアクセスが不十分であることを含め、資本および現金リソースが不足するリスクアナフィラムの将来の臨床開発活動への資金提供を含めて必要。当社の製品候補アナフィルムの市場での受け入れ率と程度のリスク。競合製品が成功するリスク。一般的な経済、政治、ビジネス、業界、規制、金融および市場の状況、およびその他の異常な事項に関連する不確実性。「リスク要因」セクションおよびフォーム 10-K の年次報告書、フォーム 10-Q の四半期報告書、およびフォーム 8- の現行報告書に含まれるその他のセクションに記載されている当社に影響を与えるその他のリスクおよび不確実性。 Kは証券取引委員会に申請した。

さらに、臨床試験のトップラインおよび中間データは最終結果を示していない可能性があり、初期の臨床試験の結果はその後の臨床試験の結果を示していない可能性があります。さらに、非臨床データと臨床データはさまざまな解釈や分析の影響を受けやすいことが多く、自社の製品候補が非臨床試験や臨床試験で十分な性能を発揮すると信じていたにもかかわらず、自社製品の販売承認を得ることができなかった企業も数多くあります。 FDA によって追加の非臨床および/または臨床安全性研究が要求される、またはその後の研究が以前の研究で見られた結果と一致しないリスクがあります。そのため、最終データが入手可能になるまで、トップラインデータは注意して表示する必要があります。こうした不確実性を考慮すると、作成日時点でのみ語られる将来の見通しに関する記述に過度に依存すべきではありません。当社またはその代理人に起因するその後のすべての将来予想に関する記述は、その全体がこの注意書きによって明示的に修飾されます。当社は、適用される法律で義務付けられている場合を除き、新しい情報、将来の出来事などの結果であっても、フォーム 8-K によるこの最新レポートの日付以降、将来の見通しに関する記述、見通し、またはガイダンスを更新する義務を負いません。読者は、発行日以降、この情報が最新であるか正確であるかに依存しないでください。

PharmFilm® および Aquestive ロゴは、Aquestive Therapeutics, Inc. の登録商標です。ここで参照されるその他すべての登録商標は、それぞれの所有者の財産です。

投資家のお問い合わせ:ICR ウェストウィックステファニー・キャリントン[email protected]646-277-1282